Worum geht es in dieser Studie?
In der TOPAS-MSA-Studie („Targeting Oligomer Pathology of Alpha-Synuclein in MSA“) wird ein neues Medikament mit dem Prüfpräparatnamen TEV-56286, auch Emrusolmin genannt, untersucht. Das Medikament soll krankheitsrelevante Eiweiß-Veränderungen (Alpha-Synuclein-Oligomere) beeinflussen, die bei MSA eine zentrale Rolle spielen. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von Emrusolmin/TEV-56286 zu prüfen und zu untersuchen, ob es den Krankheitsverlauf von MSA im Vergleich zu Placebo verlangsamen kann.
Für wen ist die Studie gedacht?
Zielgruppe und Teilnahmevoraussetzungen
- Erwachsene mit bestätigter oder wahrscheinlicher MSA-Diagnose
- Patienten, die mobil sind und mindestens 10 Meter mit oder ohne Gehilfe zurücklegen können
- Die medizinische Behandlung der Symptome sollte über einen gewissen Zeitraum unverändert geblieben sein ( um beurteilen zu können, ob Veränderungen auf das Studienmedikament zurückzuführen sind).
- Teilnehmer ohne schwerwiegende Vorerkrankungen oder zusätzliche schwere Erkrankungen die das Risiko einer Teilnahme erhöhen würden (z. B. unbehandelte schwere Herzerkrankungen).
- Bereitschaft zu regelmäßigen Arztbesuchen und Kontrollen
- weitere Voraussetzungen können über die Studienzentren erfragt werden.
Es gibt mehrere Ausschlusskriterien, darunter eine kürzliche Teilnahme an anderen Studien. Eine Klärung der weiteren Kriterien erfolgt durch das jeweilige Studienzentrum.
Wer steht hinter der Studie?
Die TOPAS-MSA-Studie wird gesponsort vom Pharmakonzern Teva. Teva entwickelt das Medikament Emrusolmin/TEV-56286 zusammen mit dem Biotech-Unternehmen MODAG. Die Durchführung findet in spezialisierten neurologischen Kliniken statt, die Erfahrung mit MSA und klinischen Studien haben. Diese Kliniken sind in mehreren Ländern.
Wo wird die Studie durchgeführt?
Die Studie wird weltweit an vielen medizinischen Zentren und Fachkliniken durchgeführt, darunter Standorte in:
- Deutschland: München, Leipzig, Ulm, Münster, Marburg, Dresden
- Europa: Italien, Frankreich, Spanien, Großbritannien
- International: USA, Israel, Japan
Eine Übersicht der Studienzentren mit Ansprechpartnern findet sich auf der offiziellen TOPAS-MSA Studienwebseite.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Studienphase und Design
TOPAS‑MSA ist eine Phase‑2‑Studie. In dieser Phase wird ein Medikament, das zuvor bereits in kleineren Gruppen auf Sicherheit und Dosierung untersucht wurde, nun in einer größeren Gruppe von Menschen mit MSA geprüft.
- multizentrisch (mehrere Kliniken in verschiedenen Ländern),
- randomisiert (Zuteilung per Zufall),
- doppelblind (weder Teilnehmende noch Behandelnde wissen, wer Wirkstoff oder Placebo erhält),
- placebo‑kontrolliert (Vergleich mit einem Scheinpräparat).
Ablauf und Dauer
- eine Screening‑Phase mit Untersuchungen und Gesprächen, um zu prüfen, ob die Teilnahme möglich ist,
- eine Behandlungsphase in der Emrusolmin/TEV-56286 oder ein Placebo eingenommen wird, ohne zu wissen, um welches Präparat es sich handelt (doppelblind). Begleitet von regelmäßigen Visiten und Tests.
- eine Nachbeobachtungsphase, in der Sicherheit und Verlauf nach Ende der Behandlung kontrolliert werden.
Mit Vorlauf und Follow-up kann sich die Teilnahme auf insgesamt rund ein Jahr erstrecken. Die genaue Dauer und Anzahl der Besuche können je Studienzentrum und Protokollversion leicht variieren.
Mögliche Vorteile und Belastungen
Mögliche Vorteile
- Krankheitsmodifizierender Ansatz, weil Emrusolmin/TEV-56286 direkt auf toxische Alpha-Synuclein-Oligomere abzielt, die als Hauptursache für die Neurodegeneration bei MSA gelten.
- Gute Verträglichkeit in Phase 1
- Schnelle Entwicklung, denn die FDA hat Emrusolmin den „Fast Track“-Status verliehen, was die Entwicklung und mögliche Zulassung beschleunigen kann
- medizinische Betreuung mit standardisierten Verlaufsuntersuchungen.
Mögliche Belastungen und Risiken
- zusätzliche Wege und Zeitaufwand für regelmäßige Untersuchungen.
- unerwartete Nebenwirkungen.
- Möglichkeit, ein Placebo statt des Wirkstoffs zu erhalten.
Ob eine Teilnahme sinnvoll ist, ist immer eine persönliche Entscheidung und mit den behandelnden Ärzt:innen besprochen werden.
Kosten, Unterstützung und Studienzentren
Für Teilnehmende werden in der Regel das Prüfpräparat bzw. Placebo sowie studienbezogene Untersuchungen kostenlos bereitgestellt. Häufig werden Reise‑ oder Aufwandskosten ganz oder teilweise erstattet; wie genau, legt jedes Studienzentrum fest.
Die Studie läuft in mehreren Ländern; ob aktuell noch Teilnehmende gesucht werden, lässt sich nur über aktuelle Quellen wie Studienregister, Studienwebseiten oder direkt bei den Zentren klären.
Wo gibt es weitere Informationen?
Weitere Informationen zur TOPAS‑MSA‑Studie finden sich u.a. in:
- internationalen Studienregistern (z.B. unter der Kennung NCT06568237 auf clinicaltrials.gov),
- offiziellen Studienwebseiten (z.B. topas‑msa‑study.com),
- Fachveröffentlichungen und Kongressabstracts zu Emrusolmin/TEV‑56286.
MSA Leben kann auf solche Quellen hinweisen, prüft aber keine Unterlagen im Einzelfall und ersetzt nicht die Beratung durch das eigene Behandlungsteam (zum Beispiel Hausarzt, neurologische Praxis)
Warum MSA Leben über diese Studie informiert
MSA Leben stellt Informationen zur TOPAS‑MSA‑Studie bereit, weil sie zu den wichtigen internationalen Versuchen gehört, eine krankheitsmodifizierende Behandlung für MSA zu entwickeln. Der Artikel soll helfen zu verstehen, worum es in dieser Studie geht, welche Strukturen beteiligt sind und welche grundsätzlichen Fragen vor einer Teilnahme wichtig sind – ohne eine Empfehlung für oder gegen eine Teilnahme auszusprechen.