Wer ist mit MSA beschäftigt?

Pharmaunternehmen, Forschungsgruppen und Netzwerke im Überblick

Multisystematrophie (MSA) ist eine seltene, komplexe und belastende Erkrankung. Viele Betroffene und Angehörige haben den Eindruck, mit ihren Fragen allein zu sein. Gleichzeitig arbeiten weltweit zahlreiche Pharmaunternehmen, Forschungsgruppen und Studiennetzwerke an einem besseren Verständnis von MSA, neuen Therapieansätzen und einer verbesserten Versorgung. Dieser Beitrag gibt einen Überblick über diese Akteure und ihre Rolle – mit einem Schwerpunkt auf der deutschsprachigen Perspektive.​

Warum ist ein Überblick wichtig?

Menschen mit MSA und ihre Angehörigen wollen wissen, wer an neuen Medikamenten arbeitet, wo Studien stattfinden und welche Strukturen es gibt. Dieser Überblick hilft:

• realistische Erwartungen an Forschung und Studien zu entwickeln,
• Informationen aus Medien und dem Internet besser einzuordnen,
• gezieltere Fragen an Ärzt:innen und Studienzentren zu stellen.

Umgekehrt wird für Forschende und Unternehmen sichtbar, dass Patient:innen und Angehörige aufmerksam verfolgen, was auf diesem Gebiet passiert. Sie möchten als Partner:innen gesehen werden, nicht als Gruppe, die man für Studien benutzt.

Wer gehört dazu? – Gruppen von Akteuren

Bei der großen Bandbreite an unterschiedlichen Akteuren hilft eine grobe Einteilung in vier Gruppen:

• Pharma‑ und Biotechunternehmen
  Firmen, die gezielt an MSA-Wirkstoffen forschen oder bestehende Wirkstoffe für MSA testen (z.B. durch Repurposing). Dazu gehören sowohl kleine, spezialisierte Biotech-Firmen als auch große, internationale Pharmakonzerne, die auch oft über die Ressourcen für klinische Studien verfügen.
• Akademische Forschungsgruppen
  Universitätskliniken, Institute und Arbeitsgruppen, die sich mit der Forschung zu MSA beschäftigen. Darunter fallen zum Beispiel Krankheitsursachen, genetischen Faktoren, bestimmte Marker und Studien zu Krankheitsverläufen. Oft arbeiten sie mit anderen Gruppen oder Unternehmen zusammen.
• Register, Studiennetzwerke und Infrastrukturen
  Hierzu zählen Zusammenschlüsse wie die European Multiple System Atrophy Study Group (EMSA-SG), die MSA-Register, Multicenter-Studien und einheitliche Bewertungsmaßstäbe koordinieren. Außerdem gibt es Strukturen wie ECRIN oder ERN-RND, die multinationale Studien unterstützen.​
• Zentren mit MSA‑Schwerpunkt
  Hierbei handelt es sich um Kliniken und Ambulanzen, die überdurchschnittlich viele MSA-Patient:innen behandeln, an Studien teilnehmen und oft als Anlaufstelle für komplexere Fragen dienen. Sie befinden sich zum Teil in Deutschland, Österreich und der Schweiz.​

Pharma‑ und Biotechunternehmen im Fokus

In den letzten Jahren sind mehrere Entwicklungsprogramme speziell für MSA gestartet oder deutlich ausgebaut worden. Im Mittelpunkt stehen dabei:

• Wirkstoffe gegen fehlgefaltetes α‑Synuclein,
• gentherapeutische Ansätze,
• Medikamente gegen Symptome wie neurogene orthostatische Hypotonie (nOH), umgangssprachlich auch als „Aufsteh-Schwindel“ bezeichnet.

Teva und MDAG

Teva und MODAG sind zwei unterschiedliche Pharma‑/Biotech‑Unternehmen, die bei MSA gemeinsam an Emrusolmin (ehemals anle138b) arbeiten.​

Teva

Teva Pharmaceutical Industries Ltd. ist ein weltweit tätiger Arzneimittelhersteller mit Hauptsitz in Israel. Das Unternehmen gehört zu den größten Generika‑Anbietern der Welt und entwickelt zusätzlich innovative Medikamente, unter anderem im Bereich neurologischer Erkrankungen wie Bewegungsstörungen und Neurodegeneration.​

MODAG

MODAG GmbH ist ein privat geführtes Biotech‑Unternehmen aus Wendelsheim (Rheinland‑Pfalz) mit weiteren F&E‑Standorten unter anderem in München und Göttingen. MODAG konzentriert sich auf die Entwicklung von Wirkstoffen und Diagnostika für neurodegenerative Erkrankungen wie MSA und Parkinson und verfolgt dabei speziell Ansätze gegen fehlgefaltetes α‑Synuclein.

Emrusolmin / TEV‑56286 (TOPAS‑MSA)

Teva und MODAG entwickeln gemeinsam Emrusolmin (TEV‑56286), ein oral einzunehmender Wirkstoff, der auf fehlgefaltetes α‑Synuclein abzielt und so die Entstehung krankhafter Eiweißablagerungen bei Multisystematrophie begrenzen soll. Ziel ist es, krankheitsrelevante Eiweißveränderungen zu beeinflussen und so möglicherweise den Verlauf zu verlangsamen.

Emrusolmin / TEV‑56286 befindet sich in klinischer Entwicklung und wird in einer Phase‑2‑Studie (TOPAS‑MSA) bei Patient:innen mit MSA untersucht. Emrusolmin / TEV‑56286 besitzt in den USA Orphan‑Drug‑Status sowie eine Fast‑Track‑Designation der FDA für die Behandlung von MSA.​

Lundbeck

Lundbeck ist ein globales Pharmaunternehmen aus Dänemark, das sich ausschließlich auf Erkrankungen des Gehirns und Nervensystems spezialisiert hat. Der Hauptsitz liegt in Valby bei Kopenhagen, das Unternehmen ist weltweit tätig (rund 50 Länder) und deckt die gesamte Wertschöpfungskette ab – von der Forschung über die Entwicklung bis zur Vermarktung von Arzneimitteln.

Amlenetug (Antikörper gegen α‑Synuclein)

​Amlenetug ist ein monoklonaler Antikörper, der an fehlgefaltetes α‑Synuclein bindet und so dessen Ausbreitung im Gehirn begrenzen soll. In der Phase‑III‑Studie MASCOT wird untersucht, ob Amlenetug den Krankheitsverlauf bei MSA im Vergleich zu Placebo verlangsamen kann. Amlenetug verfügt in den USA über Orphan‑Drug‑Status und eine Fast‑Track‑Designation für MSA.

Alterity Therapeutics

Alterity Therapeutics ist ein börsennotiertes Biotechnologie‑Unternehmen mit Sitz in Melbourne (Australien) und einer Präsenz in San Francisco, das sich auf krankheitsmodifizierende Therapien für neurodegenerative Erkrankungen spezialisiert, mit Schwerpunkten auf Parkinson, Huntington, Alzheimer und MSA. Früher firmierte es als Prana Biotechnology; seit 2019 tritt es unter dem Namen Alterity Therapeutics auf.

ATH434 (orales Molekül mit Metallionen‑Fokus)

ATH434 ist ein oraler Wirkstoff, der die Fehlfaltung von α‑Synuclein beeinflussen soll, um Eiweißverklumpungen und Zellschäden zu begrenzen. ATH434 befindet sich in klinischer Entwicklung und wurde in zwei Phase-2-Studien bei MSA geprüft. ATH434 besitzt in den USA Fast‑Track‑Status und Orphan‑Drug‑Status für MSA sowie zusätzlich eine Orphan‑Drug‑Designation der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für MSA.

AskBio

AskBio ist ein Unternehmen, das Gentherapien für seltene und komplexe Erkrankungen entwickelt. Es wurde 2001 gegründet, hat seinen Hauptsitz in North Carolina (USA), hat europäische Standorte u.a. in Edinburgh und gehört seit 2020 zur Bayer AG, arbeitet aber weiterhin eigenständig.​

AB‑1005 (Gentherapie)

​AB-1005 ist eine neuartige Gentherapie und wird bislang nur in einer frühen, kleinen Studie bei Menschen mit der parkinson‑dominanten Form MSA‑P getestet. Die Behandlung ist kein Medikament in Tablettenform, sondern ein einmaliger neurochirurgischer Eingriff: Über feine Kanülen wird die Gentherapie direkt in eine bestimmte Region des Gehirns eingebracht.

AskBio führt dazu eine Phase‑1‑Studie (REGENERATE MSA‑101) durch, also eine erste Sicherheitsstudie mit wenigen Teilnehmenden. Für Menschen mit MSA bedeutet das: Es handelt sich um eine experimentelle Therapie, die noch weit von einer möglichen Zulassung entfernt ist – sie zeigt aber, dass auch ganz neue Wege wie Gentherapien bei MSA geprüft werden.​

Theravance Biopharma

Theravance Biopharma ist ein börsennotiertes US‑Biopharmaunternehmen, das sich auf Medikamente für spezialisierte Atemwegs‑ und neurologische Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in der Region San Francisco Bay Area, beschäftigt grob 50–200 Mitarbeitende und ist seit 2014 in dieser Form aktiv.

Ampreloxetin (Behandlung der nOH)

Theravance Biopharma entwickelt Ampreloxetin, einen Wirkstoff zur Behandlung der symptomatischen neurogenen orthostatischen Hypotonie (nOH) bei Patient:innen mit MSA. Ampreloxetin befindet sich in einer Phase‑3‑Studie (CYPRESS) und hat in den USA Orphan‑Drug‑Status für diese Indikation. Studien mit MSA‑Patient:innen zeigten Verbesserungen von Blutdruck und nOH‑Symptomen. Ampreloxetin verändert die Krankheit selbst nicht, könnte aber – falls zugelassen – wichtige Symptome lindern.

Weitere Projekte

In Pipeline-Berichten und Übersichten werden weitere Unternehmen genannt, die an MSA-Ansätzen arbeiten, beispielsweise:

• Antikörper‑ und RNA‑basierte Programme gegen α‑Synuclein (z.B. ProMIS, Ionis),​
• zusätzliche Small‑Molecule‑Projekte und neuromodulierende Strategien,​
• zellbasierte oder mitochondriale Ansätze, befinden sich überwiegend in frühen Phasen.​

Viele dieser Projekte sind noch in der Entwicklung. Für Betroffene ist es vor allem wichtig zu wissen, dass unterschiedliche Strategien parallel verfolgt werden. Dabei ist es nicht notwendig, alle Details jeder Substanz zu kennen.

Forschungsgruppen, Register und Studiennetzwerke

Neben Unternehmen spielen universitäre Gruppen und Studiennetzwerke eine zentrale Rolle.

European Multiple System Atrophy Study Group (EMSA‑SG)

Die European Multiple System Atrophy Study Group (EMSA-SG) ist ein Zusammenschluss von MSA-Zentren in mehreren europäischen Ländern. Unter anderem hat sie Folgendes getan:​

• das europäische MSA‑Register aufgebaut,
• die UMSARS‑Skala zur Verlaufsbeurteilung entwickelt,
• prospektive Natural‑History‑Studien koordiniert.​

Ihr Ziel ist es, den Verlauf der Krankheit besser zu verstehen, prognostische Faktoren zu identifizieren und die Voraussetzungen für klinische Studien zu verbessern.

Europäische Infrastrukturen (ECRIN, ERN‑RND)

• ECRIN (European Clinical Research Infrastructure Network) organisiert und reguliert multinationale klinische Studien in Europa . Dieser Aspekt ist besonders wichtig für seltene Erkrankungen wie MSA, bei denen einzelne Länder zu wenige Patient:innen haben.​
• ERN‑RND (European Reference Network for Rare Neurological Diseases) ist ein EU-Netzwerk, das spezialisierte Kliniken für seltene neurologische Erkrankungen miteinander verbindet. Damit wird Wissen gebündelt und die Versorgung europaweit koordiniert. Ein eigenes Subnetz befasst sich mit atypischen Parkinsonsyndromen wie MSA und PSP.​
  Eine Übersicht der Zentren mit MSA‑/atypischem‑Parkinson‑Fokus findet sich auf der ERN-RND-Website: https://www.ern-rnd.eu/disease-knowledge-hub/msa/ern-rnd-centres-atypical-parkinsonisms/​

DACH‑Perspektive (Deutschland, Österreich, Schweiz)

Hier sind insbesondere folgende Institutionen mit MSA-Forschung und -Studien aktiv:

• Deutschland
  • Bewegungsstörungs‑Ambulanz der Charité (Berlin) betreut unter anderem MSA im Rahmen atypischer Parkinsonsyndrome.​
  • Das Universitätsklinikum Tübingen ist im ERN-RND-Netzwerk als „Expert Zentrum” für atypische Parkinsonsyndrome (inklusive MSA) aufgeführt und ist an MSA-bezogenen Lehr- und Forschungsaktivitäten beteiligt.​
  • Das LMU Klinikum München ist an genetischen MSA-Forschungsprojekten beteiligt.​
  • Weitere deutsche Zentren wie Lübeck, Bonn und Ulm lassen sich über ERN‑RND‑Listen und Studienregister identifizieren. https://www.ern-rnd.eu/disease-knowledge-hub/msa/ern-rnd-centres-atypical-parkinsonisms/​
• Österreich
  • Die Medizinische Universität Innsbruck ist ein zentrales MSA-Forschungszentrum und EMSA-SG-Standort.​
  • Die MeDeMSA‑Gruppe in Innsbruck arbeitet an Studien und Versorgungsmodellen, die sich explizit auf Menschen mit MSA richten.
• Schweiz
  • Die Schweiz ist kein Mitglied der EU und hat deshalb keine offiziell als ERN-RND-Zentren anerkannten Kliniken. Jedoch gibt es spezialisierte Zentren u. a. das Universitätsspital Zürich oder das Kantonsspital St. Gallen, die Erfahrung mit MSA haben.​ Weitere Experten Centre finden sich hier: https://www.orpha.net/de/expert-centres/centres/98933?diseaseName=Multisystematrophie%20vom%20Typ%20Parkinson&name=MSA&consulting=both&age=all&official=0&country=SCHWEIZ&mode=pat​

Was Betroffene und Angehörige mit diesen Informationen anfangen können

Dieser Überblick ersetzt keine medizinische Beratung, kann aber helfen:

• Nachrichten zu „neuen MSA-Medikamenten” besser einzuordnen. Fragen wie: Welches Unternehmen? Welche klinische Phase?​
• Studienanfragen mit dem jeweiligen Behandlungsteam besser zu besprechen. Zum Beispiel Gentherapie-Studien, symptomorientierte Trials​ oder aktuellen zu TOPAS-MSA.
• bei Bedarf gemeinsam mit der Neurologin/dem Neurologen zu prüfen, ob eine Vorstellung in einem Studienzentrum sinnvoll ist.

Für aktuelle Informationen zu konkreten Studien und Zentren bieten sich vor allem Studienregister (EU Clinical Trials Register, clinicaltrials.gov) und die genannten Netzwerkseiten (EMSA-SG, ERN-RND) als Ausgangspunkt an.​

HINWEIS: MSA Leben trägt auf seiner Website Informationen zusammen und bereitet sie möglichst gut verständlich auf. Eine Empfehlung für oder gegen bestimmte Studien oder Medikamente wird jedoch nicht gegeben.